patmedfarПациентоориентированная медицина и фармацияPatient-Oriented Medicine and Pharmacy2949-1924LLC Izdatelstvo OKI10.37489/2949-1924-0044NUTUUMpatmedfar-80Research ArticleИССЛЕДОВАНИЯ РЕАЛЬНОЙ КЛИНИЧЕСКОЙ ПРАКТИКИREAL-WORLD STUDIESСовременные методологические подходы к проведению сравнительных исследований реальной клинической практики на примере анализа изучения препаратов ботулотоксина типа А при лечении синдрома спастичности пациентов детского возраста с церебральным параличомModern methodological approaches to comparative real-world studies using the analysis of botulotoxin A drugs for treating spasticity syndrome in children with cerebral palsyhttps://orcid.org/0000-0002-1441-3418АрхиповВ. В.ArkhipovV. V.

Архипов Владимир Владимирович — д. м. н., профессор кафедры фармакологии и клинической фармакологии, медицинский факультет

Белгород

Москва

Vladimir V. Arkhipov — Doctor of Medical Sciences, Professor of the Department of Pharmacologyand Clinical Pharmacology, Faculty of Medicine

Belgorod

Moscow

arkhipov2005@rambler.ruhttps://orcid.org/0000-0001-8583-2372ГорячевД. В.GoryachevD. V.

Горячев Дмитрий Владимирович — д. м. н., директор

Москва

Dmitry V. Goryachev — Doctor of Medical Sciences, director

Moscow

Gorachev@expmed.ruhttps://orcid.org/0000-0001-9244-8934СоловьеваА. П.SolovyovaA. P.

Соловьева Анна Петровна — к. м. н., главный эксперт управления №2 по эффективности и безопасности лекарственных средств

Москва

 

Anna P. Solovyova — Ph. D., chief expert of Department No. 2 on the effectiveness and safety of drugs

Moscow

Soloviova@expmed.ruФГАОУ ВО «Белгородский государственный национальный исследовательский университет»; ФГБУ «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» Министерства здравоохранения Российской ФедерацииРоссияBelgorod National Research University; Scientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal ProductsRussian FederationФГБУ «Научный центр экспертизы средств медицинского применения» Министерства здравоохранения Российской ФедерацииРоссияScientific Centre for Expert Evaluation of Medicinal ProductsRussian Federation20242205202422715Copyright © Архипов В.В., Горячев Д.В., Соловьева А.П., 20242024Архипов В.В., Горячев Д.В., Соловьева А.П.Arkhipov V.V., Goryachev D.V., Solovyova A.P.Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.https://www.pomph.ru/jour/article/view/80

Работа посвящена совершенствованию методологических подходов к проведению исследований реальной клинической практики. В качестве примера исследования реальной клинической практики приводится анализ проведённого сравнительного исследования применения в составе медицинской технологии препаратов ботулинического токсина типа А для лечения синдрома спастичности у детей с детским церебральным параличом. Методологические подходы, предложенные в данном исследовании, могут стать основой для организации и проведения сравнительных клинических исследований препаратов одной фармакотерапевтической группы, способствовать формированию рамочных критериев для исследований реальной клинической практики. Внедрение интегративных методологических подходов к проведению клинических исследований в практику призвано способствовать оптимизации фармакотерапии и повышению эффективности системы здравоохранения.

This study aims to improve methodological approaches for conducting research in real-world practice. As an example of a real-world study, we present a comparative study of the use of botulinum toxin type A drugs as a part of medical technology for the treatment of spasticity syndrome in children with cerebral palsy. The methodological approaches proposed in this study can become the basis for organizing and conducting comparative clinical trials of drugs of the same pharmacotherapeutic group and contribute to the formation of framework criteria for real-world studies. The introduction of integrative methodological approaches to clinical trials in practice is designed to optimize pharmacotherapy and improve the efficiency of the healthcare system.

исследования реальной клинической практикиметодология проведения клинических исследованийботулинический токсин типа Асиндром спастичностидетский церебральный параличэффективностьбезопасностьэкономическая целесообразностьreal-world studymethodology of clinical trialsbotulinum toxin type Aspasticity syndromecerebral palsyefficacysafetyeconomic feasibilityReferencesDarrow JJ, Avorn J, Kesselheim AS. FDA Approval and Regulation of Pharmaceuticals, 1983-2018. JAMA. 2020 Jan 14;323(2):164-176. doi: 10.1001/jama.2019.20288. Erratum in: JAMA. 2020 Feb 11;323(6):573.Darrow JJ, Avorn J, Kesselheim AS. FDA Approval and Regulation of Pharmaceuticals, 1983-2018. JAMA. 2020 Jan 14;323(2):164-176. doi: 10.1001/jama.2019.20288. Erratum in: JAMA. 2020 Feb 11;323(6):573.Гольдина Т.А., Колбин А.С., Белоусов Д.Ю., Боровская В.Г. Обзор исследований реальной клинической практики. Качественная клиническая практика. 2021;(1):56-63. https://doi.org/10.37489/2588-0519-2021-1-56-63.Гольдина Т.А., Колбин А.С., Белоусов Д.Ю., Боровская В.Г. Обзор исследований реальной клинической практики. Качественная клиническая практика. 2021;(1):56-63. https://doi.org/10.37489/2588-0519-2021-1-56-63.Makady A, de Boer A, Hillege H, Klungel O, Goettsch W; (on behalf of GetReal Work Package 1). What Is Real-World Data? A Review of Definitions Based on Literature and Stakeholder Interviews. Value Health. 2017 Jul-Aug;20(7):858-865. doi: 10.1016/j.jval.2017.03.008.Makady A, de Boer A, Hillege H, Klungel O, Goettsch W; (on behalf of GetReal Work Package 1). What Is Real-World Data? A Review of Definitions Based on Literature and Stakeholder Interviews. Value Health. 2017 Jul-Aug;20(7):858-865. doi: 10.1016/j.jval.2017.03.008.Garrison LP Jr, Neumann PJ, Erickson P, Marshall D, Mullins CD. Using real-world data for coverage and payment decisions: the ISPOR Real-World Data Task Force report. Value in Health : the Journal of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research. 2007 Sep-Oct;10(5):326-335. DOI: 10.1111/j.1524-4733.2007.00186.x.Garrison LP Jr, Neumann PJ, Erickson P, Marshall D, Mullins CD. Using real-world data for coverage and payment decisions: the ISPOR Real-World Data Task Force report. Value in Health : the Journal of the International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research. 2007 Sep-Oct;10(5):326-335. DOI: 10.1111/j.1524-4733.2007.00186.x.Солодовников А.Г., Сорокина Е.Ю., Гольдина Т.А. Данные рутинной практики (real-world data): от планирования к анализу. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2020;(3):9‑16. https://doi.org/10.17116/medtech2020410319.Солодовников А.Г., Сорокина Е.Ю., Гольдина Т.А. Данные рутинной практики (real-world data): от планирования к анализу. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2020;(3):9‑16. https://doi.org/10.17116/medtech2020410319.Марцевич С.Ю., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П. Еще раз об иерархии доказательств в медицине, или можно ли с помощью наблюдательных исследований решить вопрос о выборе наиболее эффективного и безопасного препарата. Рациональная Фармакотерапия в Кардиологии. 2017;13(2):270-274.Марцевич С.Ю., Лукина Ю.В., Кутишенко Н.П. Еще раз об иерархии доказательств в медицине, или можно ли с помощью наблюдательных исследований решить вопрос о выборе наиболее эффективного и безопасного препарата. Рациональная Фармакотерапия в Кардиологии. 2017;13(2):270-274.Змановская В.А., Левитина Е.В., Попков Д.А., Буторина М.Н., Павлова О.Л. Длительное применение препарата ботулинического токсина типа А: Диспорт® в комплексной реабилитации детей со спастическими формами паралича. Журнал неврологии и психиатрии им. С.С. Корсакова. 2014;7:33-36.Змановская В.А., Левитина Е.В., Попков Д.А., Буторина М.Н., Павлова О.Л. Длительное применение препарата ботулинического токсина типа А: Диспорт® в комплексной реабилитации детей со спастическими формами паралича. Журнал неврологии и психиатрии им. С.С. Корсакова. 2014;7:33-36.Eams NWА, Barker R, Gracham К еt al. The effect of botulinum toxin type А оn gastrocnemius length: magnitude and duration of response. Dev. Med. Child Neurol. 1999;(41):226–232.Eams NWА, Barker R, Gracham К еt al. The effect of botulinum toxin type А оn gastrocnemius length: magnitude and duration of response. Dev. Med. Child Neurol. 1999;(41):226–232.Соловьева А.П., Архипов В.В., Горячев Д.В. Проведение сравнительной клинико-фармакологической оценки фармакотерапии препаратами ботулинического токсина типа А у детей с детским церебральным параличом с выраженным синдромом спастичности. Российский медицинский журнал. 2019;25(5):293–302.Соловьева А.П., Архипов В.В., Горячев Д.В. Проведение сравнительной клинико-фармакологической оценки фармакотерапии препаратами ботулинического токсина типа А у детей с детским церебральным параличом с выраженным синдромом спастичности. Российский медицинский журнал. 2019;25(5):293–302.Архипов В.В., Горячев Д.В., Чебаненко Н.В., Соловьева А.П. Проведение сравнительной оценки переносимости и риска фармакотерапии препаратами ботулинического токсина типа А у детей с ДЦП с выраженным синдромом спастичности. Российский медицинский журнал. 2020;26(1):33- 40.Архипов В.В., Горячев Д.В., Чебаненко Н.В., Соловьева А.П. Проведение сравнительной оценки переносимости и риска фармакотерапии препаратами ботулинического токсина типа А у детей с ДЦП с выраженным синдромом спастичности. Российский медицинский журнал. 2020;26(1):33- 40.Lee W, Dayer V, Jiao B, et al. Use of real-world evidence in economic assessments of pharmaceuticals in the United States. Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy. 2021 Jan;27(1):5-14. DOI: 10.18553/jmcp.2021.27.1.005.Lee W, Dayer V, Jiao B, et al. Use of real-world evidence in economic assessments of pharmaceuticals in the United States. Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy. 2021 Jan;27(1):5-14. DOI: 10.18553/jmcp.2021.27.1.005.Борзова М.А. Данные реальной клинической практики: обобщенные регуляторные подходы ЕС и Японии. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2022;2(1):11-16. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-7Борзова М.А. Данные реальной клинической практики: обобщенные регуляторные подходы ЕС и Японии. Реальная клиническая практика: данные и доказательства. 2022;2(1):11-16. https://doi.org/10.37489/2782-3784-myrwd-7Гольдина Т.А., Суворов Н.И. Исследования рутинной клинической практики: от получения данных к оценке медицинских технологий и принятию решений в здравоохранении. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2018;1(31):21-29.Гольдина Т.А., Суворов Н.И. Исследования рутинной клинической практики: от получения данных к оценке медицинских технологий и принятию решений в здравоохранении. Медицинские технологии. Оценка и выбор. 2018;1(31):21-29Vassall A, Mangham-Jefferies L, Gomez GB, Pitt C, Foster N. Incorporating Demand and Supply Constraints into Economic Evaluations in Low-Income and Middle-Income Countries. Health Econ. 2016 Feb;25 Suppl 1(Suppl Suppl 1):95-115. doi: 10.1002/hec.3306.Vassall A, Mangham-Jefferies L, Gomez GB, Pitt C, Foster N. Incorporating Demand and Supply Constraints into Economic Evaluations in Low-Income and Middle-Income Countries. Health Econ. 2016 Feb;25 Suppl 1(Suppl Suppl 1):95-115. doi: 10.1002/hec.3306.

The authors declare that there are no conflicts of interest present.